Hoe is gentherapie en ziekten die het kan behandelen

Gentherapie, ook bekend als gentherapie of genbewerking, is een innovatieve behandeling die bestaat uit een reeks technieken die nuttig kunnen zijn bij de behandeling en preventie van complexe ziekten, zoals genetische ziekten en kanker, door specifieke genen te wijzigen.

Genen kunnen worden gedefinieerd als de fundamentele eenheid van erfelijkheid en bestaan ​​uit een specifieke reeks nucleïnezuren, dat wil zeggen DNA en RNA, en die informatie bevatten die verband houdt met de kenmerken en gezondheid van de persoon. Dit type behandeling bestaat dus uit het veroorzaken van veranderingen in het DNA van de cellen die zijn aangetast door de ziekte en het activeren van de afweer van het lichaam om het beschadigde weefsel te herkennen en de eliminatie ervan te bevorderen.

De ziekten die op deze manier kunnen worden behandeld, zijn die waarbij enige verandering in het DNA optreedt, zoals kanker, auto-immuunziekten, diabetes, cystische fibrose, naast andere degeneratieve of genetische ziekten, maar in veel gevallen bevinden ze zich nog in de ontwikkelingsfase. testen.

Hoe het is gedaan

Gentherapie bestaat uit het gebruik van genen in plaats van medicijnen om ziekten te behandelen. Het wordt gedaan door het genetische materiaal van het weefsel dat door de ziekte is aangetast, te veranderen door een ander dat normaal is. Momenteel is gentherapie uitgevoerd met behulp van twee moleculaire technieken, de CRISPR-techniek en de Car T-Cell-techniek:

CRISPR-techniek

De CRISPR-techniek bestaat uit het veranderen van specifieke DNA-gebieden die mogelijk verband houden met ziekten. Met deze techniek kunnen genen dus op specifieke locaties worden veranderd, op een precieze, snelle en goedkopere manier. Over het algemeen kan de techniek in een paar stappen worden uitgevoerd:

• Specifieke genen, die ook doelgenen of -sequenties kunnen worden genoemd, worden geïdentificeerd; na identificatie creëren wetenschappers een "gids-RNA" -sequentie die het doelgebied aanvult; dit RNA wordt samen met het Cas 9-eiwit in de cel geplaatst, dat werkt door de doel-DNA-sequentie te knippen; vervolgens wordt een nieuwe DNA-sequentie in de vorige sequentie ingevoegd.

De meeste genetische veranderingen betreffen genen die zich in somatische cellen bevinden, dat wil zeggen cellen die genetisch materiaal bevatten dat niet van generatie op generatie wordt doorgegeven, waardoor de verandering wordt beperkt tot alleen die persoon. Er zijn echter onderzoeken en experimenten naar voren gekomen waarbij de CRISPR-techniek wordt uitgevoerd op geslachtscellen, dat wil zeggen op het ei of sperma, die een reeks vragen heeft gegenereerd over de toepassing van de techniek en de veiligheid ervan bij de ontwikkeling van de persoon..

De langetermijngevolgen van de techniek en genbewerking zijn nog niet bekend. Wetenschappers geloven dat de manipulatie van menselijke genen een persoon gevoeliger kan maken voor het optreden van spontane mutaties, wat kan leiden tot overactivering van het immuunsysteem of het ontstaan ​​van meer ernstige ziekten.

Naast de discussie over het bewerken van genen om te draaien rond de mogelijkheid van spontane mutaties en de overdraagbaarheid van de wijziging voor toekomstige generaties, is de ethische kwestie van de procedure ook breed besproken, omdat deze techniek ook kan worden gebruikt om de kenmerken van de baby te veranderen, zoals oogkleur, lengte, haarkleur, etc.

Auto T-celtechniek

De Car T-Cell-techniek wordt al in de Verenigde Staten, Europa, China en Japan gebruikt en werd onlangs in Brazilië gebruikt om lymfoom te behandelen. Deze techniek bestaat uit het veranderen van het immuunsysteem zodat tumorcellen gemakkelijk worden herkend en uit het lichaam worden verwijderd.

Hiervoor worden de afweer T-cellen van de persoon verwijderd en hun genetisch materiaal wordt gemanipuleerd door het CAR-gen aan de cellen toe te voegen, wat bekend staat als een chimere antigeenreceptor. Na toevoeging van het gen neemt het aantal cellen toe en vanaf het moment dat een voldoende aantal cellen is geverifieerd en de aanwezigheid van meer aangepaste structuren voor tumorherkenning, is er een inductie van verslechtering van het immuunsysteem van de persoon en vervolgens injectie van afweercellen gemodificeerd met het CAR-gen.

Er is dus activering van het immuunsysteem, dat tumorcellen gemakkelijker begint te herkennen en deze cellen effectiever kan elimineren.

Ziekten die gentherapie kunnen behandelen

Gentherapie is veelbelovend voor de behandeling van een genetische ziekte, maar slechts voor sommige kan al worden uitgevoerd of bevindt zich in de testfase. Genetische bewerking is onderzocht met als doel het behandelen van genetische ziekten, zoals cystische fibrose, aangeboren blindheid, hemofilie en sikkelcelanemie, maar het is ook beschouwd als een techniek die de preventie van meer ernstige en complexe ziekten kan bevorderen, zoals bijvoorbeeld kanker, hartaandoeningen en HIV-infecties.

Ondanks dat het meer is bestudeerd voor de behandeling en preventie van ziekten, kan het bewerken van genen ook worden toegepast in planten, zodat ze toleranter worden voor klimaatverandering en beter bestand zijn tegen parasieten en pesticiden, en in voedingsmiddelen met als doel voedzamer.

Gentherapie tegen kanker

Gentherapie voor de behandeling van kanker wordt al in sommige landen uitgevoerd en is met name geïndiceerd voor specifieke gevallen van leukemie, lymfomen, melanomen of sarcomen, bijvoorbeeld. Dit type therapie bestaat voornamelijk uit het activeren van de afweercellen van het lichaam om tumorcellen te herkennen en te elimineren, wat gebeurt door het injecteren van genetisch gemodificeerde weefsels of virussen in het lichaam van de patiënt.

Er wordt aangenomen dat gentherapie in de toekomst efficiënter zal worden en de huidige behandelingen voor kanker zal vervangen, maar omdat het nog steeds duur is en geavanceerde technologie vereist, wordt het bij voorkeur aangegeven in gevallen die niet reageren op behandeling met chemotherapie, radiotherapie en chirurgie.